Små läkemedelsbolag har alltid lovande resultat (tills de kraschar)

"Med dess  distinkta verkningsmekanism och lovande fas II-data, har tasquinimod genom denna  innovativa behandlingsstrategi  potential att  ge patienter med avancerad prostatacancer ett nytt behandlingsalternativ."  -Dr Claude Bertrand inför klinisk prövning fas III

För en tid sedan hade jag tänkt att uppdatera "Pfenix bioteknikportfölj" som jag skrev om 2012 (länk). Tyvärr har majoriteten av bolagen gått i konkurs eller ombildats så ett sådant inlägg skulle ta alldeles för lång tid i förhållande till arbetet med att få fram en vettig kursutveckling.

Därför tänkte jag istället ta Active Biotechs bakslag i fas III för att exemplifiera någonting som är oerhört viktigt att förstå, nämligen att: Alla läkemedel som går vidare till nästa fas av klinisk prövning har haft mycket lovande resultat. Att resultaten är lovande bör alltså ses som ett grundläggande baskrav för att läkemedlet i bästa fall har omkring 20 % sannolikhet att klara en kommande fas II prövning eller att erhålla tillräckligt goda fas III resultat för att gå vidare till marknadslansering.

Rent intuitivt misstänker jag dessutom att den egentliga sannolikheten för Aktietorgsbolag är sämre än de resultat som publicerats i Nature. Vilket beror på att moderna läkemedelsbolag har organisationer specialiserade på att köpa upp och samarbeta med bolag som utvecklat lovande substanser. Det här innebär i sin tur att de bolag som når börsen enligt branschens experter bedöms ha en sämre utvecklingspotential än de bolag som erhåller finansiering innan de tvingas gå ut på börsen (varför det för små läkemedelsbolag är bättre att köpas upp än att satsa på börsen har jag skrivit om här).

Även om det här inlägget fokuserar på ett misslyckande i närtid så ser jag inte Active Biotech-aktieägare som mer eller mindre lättlurande än andra investerare i små läkemedelsutvecklande bolag. Goldman Sachs höjde så sent som i februari riktkursen till 43 kr och Johnson & Johnson (d.v.s. branschexperter såsom de jag nämnde ovan) brände stora summor på ett avtal med Diamyd som kollapsade 2011 p.g.a. svaga fas III resultat (länk).

Tillägg om när det går bra (Medivir 1996-2014)

Den första kommentaren på inlägget påminde mig om ett inlägg där jag beräknade Medivirs diskonterade börsvärde (diskonteringsränta på 10 %) under perioden 1996-2014 baserat på att värderingen var korrekt den 23 januari 2014 (länk) kursen har sedan dess minskat från 90 kr till 89 så uträkning är fortfarande korrekt och det kan vara värt att notera att substansen Simeprevir godkändes i november 2013 av FDA och lite senare i Europa (länk).

Totalt pendlade Medivir mellan att vara 29 % undervärderat och 500 % övervärderat med ett snittfel på 81 % för högt. Att värdera läkemedel är med andra ord svårt även när det går bra.

Källhänvisning kring sannolikheter i fas II och fas III
Well-conducted Phase II clinical trials provide the data required to determine whether there is a case to be made, both scientifically and commercially, for progressing a drug candidate into Phase III trials. At present, however, Phase II success rates are lower than at any other phase of development. Analysis by the Centre for Medicines Research (CMR) of projects from a group of 16 companies (representing approximately 60% of global R&D spending) in the CMR International Global R&D database reveals that the Phase II success rates for new development projects have fallen from 28% (2006–2007) to 18% (2008–2009), although these success rates do vary between therapeutic areas and between small molecules and biologics. As the current likelihood of a drug successfully progressing through Phase III to launch is 50% (Nature Rev. Drug Discov. 10, 87; 2011), the overall attrition of late-stage drug development seems to be unsustainably high.

Arrowsmith J. Trial watch: Phase III and submission failures: 2007–2010. Nature Reviews Drug Discovery. 2011 Feb;10(2):87–87.

Arrowsmith J. Trial watch: Phase II failures: 2008–2010. Nature Reviews Drug Discovery. 2011 Maj;10(5):328–9.